OK We use cookies to enhance your visit to our site and to bring you advertisements that might interest you. Read our Privacy and Cookies policies to find out more.
OK We use cookies to enhance your visit to our site and to bring you advertisements that might interest you. Read our Privacy and Cookies policies to find out more.

News Italy

©Shutterstock.
0 Comments Jul 5, 2017 | News Italy

FDA approva il primo inibitore per il trattamento di una rara malattia genetica

Post a comment by Agenzia del Farmaco

L’angioedema ereditario, che negli Stati Uniti colpisce tra le 6000 e 10000 persone circa, è causato dall'insufficienza di una proteina plasmatica, l’inibitore dell’esterasi C1 (C1-INH). La statunitense Food and Drug Administration ha approvato il primo inibitore somministrato per via sottocutanea per la prevenzione degli attacchi non acuti di angioedema ereditario in pazienti adolescenti e adulti.

L’angioedema ereditario è una rara malattia genetica caratterizzata dalla comparsa di gonfiori della cute, delle mucose e degli organi interni, che a volte possono essere fatali, colpendo con la stessa frequenza sia gli uomini che le donne. La malattia causa attacchi che possono verificarsi spontaneamente o essere innescati da stress, interventi chirurgici o infezioni, e provocano gonfiori che si sviluppano rapidamente alle mani, ai piedi, agli arti, al viso, al tratto intestinale o alle vie aeree. “L’approvazione del farmaco Haegarda fornisce una nuova opzione di trattamento per adolescenti e adulti con angioedema ereditario” ha dichiarato Peter Marks, direttore del Centro FDA per la Ricerca e la Valutazione dei Prodotti biologici. “La formulazione sottocutanea consente ai pazienti di assumere il prodotto a casa e prevenire gli attacchi”.

Haegarda è un concentrato plasmaderivato la cui efficacia è stata dimostrata in uno studio clinico controllato multicentrico che ha incluso 90 soggetti tra i 12 e i 72 anni con HAE sintomatica, randomizzati a ricevere due volte alla settimana dosi sottocutanee di 40 UI / kg o 60 UI / kg. L’effetto del trattamento è stato confrontato con un periodo di trattamento con placebo. Durante il periodo di trattamento con Haegarda, di 16 settimane, in entrambi i gruppi il numero di attacchi si è ridotto significativamente rispetto al periodo di trattamento con placebo.

Gli effetti collaterali più comuni includono reazioni nel sito dell’iniezione, reazioni di ipersensibilità, nasofaringiti e vertigini. Haegarda non deve essere usato in soggetti che hanno subito reazioni di ipersensibilità pericolose per la vita, inclusa l’anafilassi, a un preparato di C1-INH o ai suoi ingredienti inattivi. Haegarda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che garantisce incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per il trattamento di malattie o condizioni rare.

Post a comment Print  |  Send to a friend
0 Comments
Join the Discussion
All comments are subject to approval before appearing. Submit Comment